Японские ученые из Университета Миэ впервые удалили лишнюю 21-ую хромосому пациенту с синдромом Дауна. Именно она вызывает заболевание.
Прорыва в лечении синдрома удалось добиться с помощью инструмента редактирования генов CRISPR-Cas9, говорится в статье исследователей, опубликованной научным журналом PNAS. Удаление лишней хромосомы восстановило нормальную функцию клеток.
Авторы открытия отметили, что в клетках с нормальными хромосомами были восстановлены до нормального уровня такие функции, как скорость роста, паттерны экспрессии генов и антиоксидантная способность.
Массовое использование нового метода лечения синдрома Дауна пока затрудняет высокий риск — с помощью CRISPR-Cas9 можно легко повредить другие хромосомы, что может вызвать самые негативные последствия. Поэтому ученые ищут способы усовершенствования технологии.
