НАВЕРХ

Идеальные люди: как редактирование генома изменит человечество

Лаборатория, ученые
Фото: © NIAID
Редактирование человеческого генома уже в ближайшее время может стать рутинной медицинской практикой. Пока такие процедуры очень дорогие, а законы ограничивают их применение, однако технологии быстро развиваются. Позволят ли они создать в будущем совершенного человека?

Главная цель генной терапии — воздействие на ДНК для исправления вредных генетических мутаций в стволовых клетках. При этом с помощью редактирования генов можно не только искоренить наследственные заболевания, но и улучшить человека — сделать сильнее или красивее.

Что такое геном

Все живые организмы на Земле носят в клетках наследственный материал своих предков. Эти данные называются геномами. Последние фрагменты человеческого генетического кода были прочитаны в 2022 году, после чего ученым стало доступно его редактирование.

Оказалось, что у человека около 20 тысяч генов — 23 пары хромосом, которые хранятся в ядрах почти всех клеток организма. Однако функциональную роль играют только 10% человеческого ДНК, остальное фактически является пережитком эволюции.

Самый громкий случай использования такой технологии — рождения в 2018 году генетически «улучшенных» детей в Китае. Исследователь Хэ Цзянькуй отредактировал геномы человеческих эмбрионов перед процедурой искусственного оплодотворения, в результате чего на свет появились двое детей с измененной ДНК.

Для редактирования ученый использовал систему CRISPR/Cas9. Он выключил ген CCR5 у эмбрионов во время репродуктивного лечения. В результате от здоровой матери и ВИЧ-инфицированного отца родились две девочки-двойняшки с пожизненным иммунитетом к ВИЧ.

Эксперимент был критически встречен научным сообществом — многие посчитали, что в такой генетической модификации не было клинической необходимости, а сама технология редактирования генов CRISPR/Cas9 не может использоваться на людях, так как ее безопасность не была доказана.

В дальнейшем эти опасения получили научное подтверждение — летом 2023 года ученые из Оксфордского университета выяснили, что CRISPR/Cas9 опасен для генетического редактирования эмбрионов, так как приводит к высокому риску появления новых неконтролируемых мутаций.

Что в России

CRISPR/Cas9 — не единственный инструмент, позволяющий модифицировать геном. В России в настоящее время разрабатывается терапия на основе классической технологии доставки генов с помощью модифицированных аденоассоциированных вирусов, которые могут «встраивать» нужный ген в клетки организма.

Серийное производство таких препаратов уже налажено, рассказал в интервью Naked Science проректор по научной работе Медуниверситета имени Пирогова и директор Института трансляционной медицины Денис Ребриков.

«Нам удалось наладить серийное производство таких генотерапевтических препаратов. Если раньше на каждый препарат нужно было много лет разработок, то сейчас мы делаем препарат за полгода. И делаем много одновременно, у нас сейчас 90 препаратов в разработке», — отметил ученый.

Для этого ученые секвенируют геном пациента и определяют, какое у него генное нарушение. После этого создается вектор — вирус-доставщик гена. Именно он после введения в организм вставляет нужный ген в клетки организма.

По словам Ребрикова, раньше такая технология очень пугала регуляторов, так как при первых применениях генотерапевтического препарата были летальные исходы. Однако в настоящее время подобные риски минимальны, поэтому разработкам вновь дали «зеленый свет».

Уже сейчас есть одобренные препараты от серповидно-клеточной анемии, ретинопатии и ряда других наследственных заболеваний. Однако их массовое применение замедляет очень высокая цена — например, в России себестоимость одной дозы составляет около 1 миллиона рублей.

Идеальные люди

В будущем с помощью генетических манипуляций можно будет не только легко избавлять людей от наследственных заболеваний, но и улучшать их качества еще на этапе эмбриона, отмечает Ребриков. Фактически, речь идет о «генетическом допинге».

«Теоретически можно было бы редактированием немножко докручивать, то есть не просто взяли абстрактного ребенка и сделали из него марафонца. Надо взять уже потенциального мастера спорта и чуть-чуть подкрутить до олимпийского чемпиона. И редактировать надо еще до переноса яйцеклетки», — говорит ученый.

Однако до появления «идеальных» людей еще далеко — исследователи до сих пор спорят, какие гены обеспечивают детям высокий интеллект и определенные черты характера. Кроме этого, в большинстве стран продолжают действовать законы, ограничивающие или запрещающие генную модификацию человеческого генома.

Еще по теме
Получены доказательства существования «стрел времени»
Ученые предсказали остановку вращения ядра Земли
Глобальное потепление предложили остановить термоядерным взрывом
Синтезирован невероятно прочный супералмаз
смотреть все
Обсуждение (0)