Самый дорогой в мире препарат «Золгенсма», который используют для лечения спинальной мышечной атрофии, официально появился в России, сообщил Центр развития перспективных технологий. Стоимость одной дозы — более 2 миллионов долларов.
«Три упаковки препарата уже использовали столичная Морозовская детская больница и Национальный медицинский исследовательский центр здоровья детей», — говорится в сообщении центра.
Минздрав зарегистрировал препарат «Золгенсма» (онасемноген абепарвовек) в конце 2021 года. Это одно из трех лекарств, которое применяют для лечения СМА. Препарат выпускает швейцарская компания Novartis. Для лечения ребенка достаточно одного укола, но стоит он более 2 миллионов долларов.
«Золгенсма» заменяет отсутствующий или дефектный ген SMN1 на его здоровую копию. Одной из причин столь высокой стоимости Золгенсмы называют дороговизну разработки препарата. Клинические исследования обходятся в сотни миллионов и миллиарды долларов, а число пациентов невелико.
Спинальная мышечная атрофия — редкое генетическое заболевание, при котором поражаются двигательные нейроны спинного мозга, что приводит к атрофии мышц и их параличу. По данным фонда «Семьи СМА», в России ежегодно рождают 200 детей с этим заболеванием. Точное количество больных неизвестно, по разным данным, оно составляет от 3 до 5 тысяч. Также для лечения СМА используют препараты «Спинраза» и «Рисдиплам».
