НАВЕРХ

Самый дорогой в мире препарат «Золгенсма» появился в России

Фото: © shutterstock.com

Самый дорогой в мире препарат «Золгенсма», который используют для лечения спинальной мышечной атрофии, официально появился в России, сообщил Центр развития перспективных технологий. Стоимость одной дозы — более 2 миллионов долларов.

«Три упаковки препарата уже использовали столичная Морозовская детская больница и Национальный медицинский исследовательский центр здоровья детей», — говорится в сообщении центра.

Минздрав зарегистрировал препарат «Золгенсма» (онасемноген абепарвовек) в конце 2021 года. Это одно из трех лекарств, которое применяют для лечения СМА. Препарат выпускает швейцарская компания Novartis. Для лечения ребенка достаточно одного укола, но стоит он более 2 миллионов долларов.

«Золгенсма» заменяет отсутствующий или дефектный ген SMN1 на его здоровую копию. Одной из причин столь высокой стоимости Золгенсмы называют дороговизну разработки препарата. Клинические исследования обходятся в сотни миллионов и миллиарды долларов, а число пациентов невелико.

Спинальная мышечная атрофия — редкое генетическое заболевание, при котором поражаются двигательные нейроны спинного мозга, что приводит к атрофии мышц и их параличу. По данным фонда «Семьи СМА», в России ежегодно рождают 200 детей с этим заболеванием. Точное количество больных неизвестно, по разным данным, оно составляет от 3 до 5 тысяч. Также для лечения СМА используют препараты «Спинраза» и «Рисдиплам».

Еще по теме
Дерматолог назвала опасные средства ухода за кожей летом
Ученые нашли новое средство от папилломы
Ученые выделили факторы риска рака груди после 10 лет исследований
Найденные биологами бактерии помогут избавиться от опасных комаров
смотреть все
Обсуждение (3)