Ребенок в России скончался при лечении спинальной мышечной атрофии (СМА) с помощью препарата «Золгенсма», сообщила его разработчик швейцарская фармацевтическая компания Novartis.
«Золгенсма» считается самым дорогим в мире препаратом. Одной дозы хватает для спасения жизни больного, но ее стоимость превышает 2 миллиона долларов.
Причиной смерти пациента стала острая печеночная недостаточность. Она наступила после пяти-шести недель введения препарата методом инфузии и примерно через один-десять дней после начала постепенного снижения дозы кортикостероидов (противовоспалительные гормоны), приводит Reuters заявление Novartis.
Аналогичный случай произошел в Казахстане. Имена, возраст и другие подробности о состоянии умерших не приводятся.
СМА — редкая генетическая болезнь, при которой поражаются двигательные нейроны спинного мозга, что приводит к атрофии и параличу мышц. В мире существует три препарата для ее лечения: «Спинраза», «Рисдиплам» и «Золгенсма». Первые два надо принимать пожизненно.
Российские власти официально зарегистрировали «Золгенсму» в декабре 2021 года, а в июле препарат поступил в оборот.