Авторы технологии отмечают, что создание синтетических наночастиц, способных включать и выключать определенные гены, поможет избавить от генетических болезней. При этом исправления можно будет вносить в органы взрослых людей, пишет Nature Biotechnology.
За последние годы биологи создали сразу несколько редакторов ДНК, которые позволяют легко удалять или заменять отдельные гены, не затрагивая при этом остальную часть генома. Однако такие геномные редакторы для работы необходимо доставить в клетку.
В живом организме такую доставку могут осуществить только специальные ретровирусы. Этот способ имеет множество недостатков, которые не позволяют применять их в медицинской практике, так как иммунная система начинает распознавать вирусы после первой инфекции.
Проблему решает создание синтетических наночастиц, способных проникать внутрь клеток, и покрыли их компонентами геномного редактора. Их работу проверили на мышах. В ходе эксперимента они успешно проникли и исправили дефект PCSK9 примерно у 80% клеток.
В перспективе такую версию CRISPR/Cas9 можно использовать для борьбы с любыми генетическими болезнями, при этом пациентами смогут выступить взрослые люди. В перспективе ее можно даже использовать для улучшения генома.